生物药品研发与质量管理手册_1.docx

生物药品研发与质量管理手册

第1章生物药品研发战略与项目规划

1.1研发目标设定与可行性分析

明确研发目标需基于国家政策支持与市场需求双重驱动，例如针对罕见病药物，目标应具体量化为“在5年内将某类罕见病的治愈率提升30%，并通过“靶点验证率95%、“临床前动物模型成功率85%等关键指标进行初步筛选。可行性分析采用“技术-临床-供应链”三维模型，需评估上游细胞株纯度是否达到99%以上以确保稳定性，下游生产工艺能否在GMP车间连续运行24小时无中断，以及下游商业化产能是否能在18个月内投产。

建立动态目标调整机制，当临床试验遭遇“主要终点未达预期”时，立即