药物研发与临床试验手册.docx

药物研发与临床试验手册

第1章

药物研发策略与规划

1.1研发目标设定与可行性分析

研发目标设定需基于明确的商业价值与科学严谨性双重标准，首先需界定目标药品的核心适应症及治疗人群特征，例如设定为“针对晚期胶质母细胞瘤（GBM）的EGFR抑制剂”，并据此制定“在5年内上市并覆盖10个主要国家”的具体商业里程碑，确保研发方向不偏离市场痛点。在科学层面，必须通过文献综述与专利检索，全面评估该靶点（如EGFR）在胶质母细胞瘤中的表达水平及药物敏感性，并初步筛选出3-5个候选化合物，要求候选分子在体外细胞实验中显示出明确的IC50值（如1.2nM）及良好的药代动力学（