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药品研发与临床试验手册（执行版）

药品研发与临床试验手册（执行版）

第1章药品研发管理

1.1研发立项与可行性研究

立项前的核心任务是界定“问题域”，即明确研发必须解决的临床痛点或科学空白。例如，针对某类罕见病药物，需首先通过文献综述和专家共识，确定靶点蛋白的分子机制，并收集至少3个独立来源的病例报告数据来支撑疾病负担的估算，确保立项依据充分。在数据收集阶段，需建立标准化的数据采集模板，规定每批次样本的采集量、检测频率及质量控制（QC）指标，例如规定肿瘤组织需进行至少5次梯度切片以覆盖不同病理亚型，并记录每次采集的样本编号与批次号，确保数据可追溯。

进行初步的POC（在研药物）验证实验时，应设置对照组（如安慰剂组），并在实验室环境下完成所有预实验，记录反应时间、药物浓度及细胞毒性变化，若预实验显示药效波动超过±15%，则需重新设计实验方案。可行性研究需产出明确的《项目可行性分析报告》，其中必须包含预期的临床终点数据、主要不良反应发生率预测值以及预计的研发周期（如从首例患者入组到完成I期临床需18个月），并列出所需的关键资源清单。在资源预算编制中，需区分固定成本（如仪器折旧、试剂采购）与变动成本（如临床受试者招募、试验药物消耗），并设定资金利用率警戒线，例如规定单批次试验的预算执行率不得低于85%，否则需启动追加预算流程。

最终立项决策需