罕见病酶替代疗法（ERT）的药物递送技术创新与市场格局分析.docx

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《罕见病酶替代疗法（ERT）的药物递送技术创新与市场格局分析》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

罕见病，又称孤儿病，是一类患病率极低、但种类繁多的疾病总称。全球已知罕见病超过7000种，约80%由遗传因素导致，其中溶酶体贮积症（LSDs）如戈谢病、法布里病、庞贝病等是典型的代表。酶替代疗法（EnzymeReplacementTherapy,ERT）通过向患者体内输注功能性重组酶，以弥补其遗传缺陷，是目前治疗多种LSDs的“金标准”。

然而，ERT疗法面临两大核心瓶颈：一是重组酶在体内的半衰期极短，通常仅数十分钟，导致患者需终生、频繁（如每两周一次）接受静脉输注，极