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2025年药品研发与质量检验手册

第1章药品研发与质量检验手册

第一章药品研发策略与规划

1.1创新药研发路径选择

创新药研发遵循5R核心原则，即研发（Research）、注册（Registration）、生产（Production）、营销（Marketing）与回收（Recycling）的闭环管理，需根据药物分类（如生物药、小分子、中药）选择最优路径。以一款新型PD-1抑制剂为例，其研发路径应包含：临床前药理毒理研究（如小鼠肿瘤模型中IC50值需达0.5μg/mL以上），注册申报策略（选择NMPA、FDA或EMA等不同监管体系），以及基于真实世界数据的长期疗效评估。路径选择需基于药物靶点特性数据，例如针对EGFR突变的肺癌靶向药，应优先选择“临床前验证+临床I期+临床II期”的纵向路径，而针对罕见病药物则可能采用“临床前+临床III期+上市后监测”的横向路径，确保数据收集效率与风险可控性的平衡。

在制定路径时，必须明确关键里程碑节点，例如生物药研发中，细胞系构建需完成10个不同株系的筛选，且细胞活力需维持在80%以上，方可进入下一阶段；小分子药物中，临床I期终点（如AUC/Cmax比值）需设定为0.8，以确保受试者安全性。路径规划需考虑全球注册策略，若目标市场包含美国、欧盟及中国，需提前