脂蛋白(a)升高的精准干预：反义寡核苷酸与siRNA疗法对动脉粥样硬化性心血管病残余风险的管理市场.docxVIP

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《脂蛋白升高的精准干预：反义寡核苷酸与siRNA疗法对动脉粥样硬化性心血管病残余风险的管理市场》

一、调研概述

1.1调研背景与目的

动脉粥样硬化性心血管病（ASCVD）是全球致死与致残的首要原因。尽管他汀类药物与PCSK9抑制剂大幅降低了低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，但临床数据显示，仍有显著比例的患者在达标后遭遇心血管残余风险。

流行病学与遗传学证据确证，脂蛋白是ASCVD独立且具有因果关系的致病因素。Lp(a)水平由基因高度决定，超过70nmol/L的人群面临风险倍增，而传统疗法对其降幅极为有限，这构成了精准医学时代的核心痛点。

本调研旨在深度剖析靶向Lp(a)的新型核酸药物（ASO与siRNA）的III期临床数据转化潜力。通过评估其在已接受他汀治疗患者中的市场定位，预测心血管事件降低幅度，为医药企业战略布局与投资决策提供科学依据。

研究价值在于揭示核酸疗法如何重塑ASCVD残余风险管理范式。从广谱降脂迈向靶向基因沉默的精准干预，这不仅填补了临床空白，更将催生百亿级增量市场，对产业链演进具有深远实践意义。

1.2研究范围与方法

本次调研范围聚焦于全球及中国市场中，针对Lp(a)升高的ASCVD高危及极高危患者群体。核心研究对象为处于III期临床及商业化前期的反义寡核苷酸（ASO）与小干扰RNA（siRNA）疗法，特别是Pelacarsen与Olpa