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生物医药研发流程与法规指南

第1章药物研发基础理论与创新策略

1.1生物药研发核心要素与分类体系

生物药（Biologics）是指利用生物技术生产的大分子药物，主要包括单克隆抗体、重组蛋白、疫苗和基因治疗产品。其核心研发要素在于对细胞来源生物制品的精准生产与质量控制。例如，在单克隆抗体研发中，需先通过基因工程构建人源化小鼠模型，筛选出能产生高亲和力且无免疫原性的抗体片段（Fab或scFv），随后在CHO（中国仓鼠卵巢细胞）或HEK293细胞中构建稳定表达载体，并经过多轮筛选以优化其结合靶点的能力。生物药分类体系依据其靶点、作用机制及给药途径进行划分。例如，针对肿瘤靶向治疗