破茧2026 基因编辑与基因治疗行业研究白皮书.docx

医麦客-助力生物医药企业品牌成长破茧2026·基因编辑与基因治疗行业研究白皮书

前言

2025年，基因治疗行业在价值分化中迎来蜕变拐点。

国际市场冷暖交织，Zolgensma以超十亿美元销售额印证支付意愿，而Roctavian退市与Elevidys安全风波则则警示，从技术突破到商业成功仍有鸿沟待越。国内市场迎来破局之年，信念医药BBM-H90l获批上市成为首款国产AAV基因治疗药物，宣告商业化元年启幕。

资本层面，逻辑正在重构。一级市场融资向头部Biotech集中，多家企业冲刺港股l8A竞逐首家上市；MNC战略性扫货，源头创新溢价凸显；业绩导向取代故事驱动，估