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临床试验设计与统计分析手册（执行版）

临床试验设计与统计分析手册（执行版）

第1章试验方案设计与注册

1.1试验方案核心要素定义与结构

试验方案是临床试验的“宪法”，它规定了研究从启动到结束的全生命周期标准。一份严谨的方案必须包含以下六个核心要素，缺一不可。

研究目的与假设：这是方案的灵魂，必须明确阐述本研究旨在解决的具体科学问题（如“评估新药在老年患者中的代谢动力学特征”），并清晰定义零假设（$H_0$）与备择假设（$H_1$），例如“假设新药A的AUC值显著低于新药B，确保后续所有数据收集和分析都围绕这一核心目标展开。研究对象纳入与排除标准：需详细列出符合研究条