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RNA药物递送系统的挑战与对策汇报人：生物医药研发部

目录RNA药物与递送系统概述RNA药物递送的核心挑战递送系统突破策略与技术路线产业格局与未来展RNA药物与递送系统概述01

RNA药物分类与技术逻辑新型平台环状RNA、自复制RNA处于早期探索阶段mRNA疗法做加法将编码特定蛋白质的mRNA链通过递送系统送入细胞质利用人体核糖体翻译系统直接指导合成所需蛋白应用：预防性疫苗、治疗性疫苗、蛋白替代疗法寡核苷酸药物做减法基于RNA干扰或反义技术，碱基互补配对靶向致病mRNA引导mRNA降解（siRNA）或阻断翻译（部分ASO）应用：遗传性疾病、慢性病、罕见病

递送系统的战略地位