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药品研发与生产管理手册

第1章药品研发管理

1.1研究项目立项与可行性评估

立项前的市场调研是确定项目方向的基础，需收集竞品数据与临床需求，例如通过分析过去五年同类抗癌药的市场增长率，结合患者队列数据，确认某新靶点疾病负担，从而在立项报告中明确“治疗罕见病”的战略定位，确保项目具有临床价值和社会效益。可行性评估需从技术平台、供应链及法规合规性三个维度进行量化打分，例如利用GMP认证体系评估内部实验室产能是否满足百万级细胞株的长期培养需求，同时结合FDA或NMPA的审评指南，预判项目预计需通过的临床试验阶段（I-III期）所需时间，以判断技术路线的成熟度。

立项书必须包含明确的核心研究目标与关键指标（KPI），例如设定“主要终点”为单中心临床试验中客观缓解率（ORR）≥30%，并定义具体的样本量计算依据（如基于泊松分布或Log-rank检验），确保项目目标可被精确测量和验证。风险评估需识别技术瓶颈、时间延误及资金断裂等潜在问题，例如在评估中引入蒙特卡洛模拟，预测因主要候选药物（ADC技术路线）在关键原料供应中断时，项目整体进度可能推迟4-6周，从而制定备选方案（PlanB）。决策依据应基于成本效益分析（CBA），例如对比“自研抗体药物”与“授权使用专利药物”的总拥有成本（TCO），若自研方案预计总成本为1.5亿美元且能独占市场，则立项决策应明确支