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生物医药研发与质量管理指南

第1章研发策略与立项管理

1.1药物发现与先导化合物筛选

药物发现始于对靶点（Target）的精准定位，需利用生物信息学工具挖掘疾病相关基因，例如通过整合TCGA数据库分析肿瘤微环境特征，筛选出关键致病蛋白，如EGFR在肺腺癌中的高表达模式，为后续筛选提供分子靶点依据。结合结构生物学数据预测先导化合物（LeadCompound）的骨架，需参考X射线晶体结构或冷冻电镜数据，利用分子对接软件模拟小分子与靶点的结合亲和力，例如通过Glide软件预测化合物与ATP酶的结合能，筛选出热力学稳定性高的候选分子。

开展高通量筛选（HTS）实验时