生物制品研发与生产操作手册_1.docx

生物制品研发与生产操作手册

第1章生物制品研发概述与法规合规

1.1生物制品研发的基本流程

项目立项与需求分析阶段：研发人员需首先明确生物制品的临床适应症，结合患者队列特征，利用历史流行病学数据估算目标人群中疾病发生率，并初步筛选潜在靶点，最终确定研发方向，例如针对某种罕见病的特定突变蛋白，需先收集该病种过去10年的发病率数据以支撑立项。候选分子筛选与实验室验证：在筛选出潜在靶点后，需利用计算机辅助药物设计（CADD）预测其结合亲和力，并通过体外细胞实验模拟人体环境，验证候选分子的稳定性与生物活性，确保其进入下一阶段具备理论可行性。

临床前药效学研究：通过构建动物模型（如小鼠