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2025年生物医药研发与生产管理手册

第1章研发策略与项目立项管理

1.1创新药研发全流程规划

第一节创新药研发全流程规划

研发立项依据的确定需基于全球最新疾病负担数据，例如以“糖尿病肾病”为例，需整合中国指南2023版及欧洲EASD2024共识，明确该药物需覆盖从肾脏损伤早期到终末期尿毒症的全病程，从而确立“全病程管理”作为研发核心策略。在技术路线选择上，应优先采用基于的药物发现平台，利用深度学习算法模拟小分子与靶点结合，预计可将候选化合物筛选周期缩短40%，并在实验室阶段实现高通量并行筛选，以应对复杂靶点的发现挑战。

临床前研究阶段需遵循ICH-M3(R2)质量风险管理规范，建立从靶点验证到药效学的完整证据链，例如在药效学实验中，需通过动物模型模拟人类肾脏高滤过状态，确保数据在人类临床试验中的外推可靠性。研发路线图必须包含关键里程碑节点，如第24个月完成关键临床前安全性数据，第36个月启动I期临床试验，第48个月完成I期临床主要终点分析，并据此动态调整后续预算与资源投入。项目规划需明确“双模”研发路径，即早期探索性研究（Exploratory）与后期确证性研究（Confirmatory）并行推进，例如在药物发现期采用多靶点筛选，而在临床开发期聚焦单一靶点的深度确证，以平衡开发速度与成功率。

最终的全流程规划文档