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药品研发与临床试验操作指南

第一章药品研发策略与立项

1.1研发目标设定与可行性分析

研发目标的设定需遵循SMART原则，即具体、可衡量、可达成、相关性强、时限明确。例如，针对一种新型阿尔茨海默病药物，目标不应仅是“治疗认知障碍”，而应细化为“在36个月临床试验周期内，将患者平均认知功能评分（MMSE）提升5分，且不良事件发生率控制在5%以下”。可行性分析需结合技术成熟度、供应链稳定性及法规环境进行多维评估。以某款小分子靶向药为例，需确认其先导化合物在细胞水平上的结合亲和力（IC50）是否达到亚摩尔浓度，同时评估上游原料药的供应保障方案，确保在临床前阶段原料成本不超