PNH诊疗中国指南.pptx

PNH诊疗中国指南2026版诊断与治疗汇报人：

目录CONTENTS疾病定义与发病机制01实验室诊断核心标准02病情严重程度分级03靶向药物治疗策略04支持治疗与管理措施05特殊人群诊疗建议06

01疾病定义与发病机制

PNH克隆起源解析PIG-A基因突变机制PIG-A基因发生体细胞突变，导致GPI锚合成障碍，使血细胞表面缺乏保护性蛋白。克隆扩增与逃逸缺陷克隆逃避补体介导的溶血及免疫清除，在骨髓微环境中获得生存优势并逐渐扩增。多系受累特征突变发生于造血干细胞层面，致使红细胞、粒细胞及血小板等多系血细胞均受累及。

补体激活致病原理补体系统异常激活PNH核心机制为补体系统持续异常激活，导