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利用真实世界数据评估靶向药物在罕见突变肿瘤患者中的疗效与安全性：方法学挑战与证据生成策略

摘要

本报告聚焦于利用真实世界数据评估罕见突变肿瘤靶向治疗证据这一新兴领域，系统分析了当前全球范围内的竞争格局与方法学演进。

核心发现表明，该领域正从单一机构病例回顾，向多中心登记研究、电子病历大数据挖掘及前瞻性实用性临床试验转型。竞争焦点已从数据积累转向方法学严谨性与监管沟通能力，以克服样本量小、异质性强带来的偏倚。

报告首先梳理了宏观政策与技术环境，指出监管机构对真实世界证据的接纳态度是核心驱动力。接着，深入剖析了以学术医疗中心、跨国药企及数据科技公司为代表的三大竞争阵营，在数据资产