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2-氨基-1,3-丙二醇类基因载体与阿比特龙衍生物的合成及性能研究

一、引言

1.1研究背景与意义

随着现代医学和生物技术的飞速发展，基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，正逐渐成为医学研究的焦点。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。从1990年美国国立卫生研究院（NIH）批准的首个基因治疗临床试验——腺苷脱氨酶缺乏症的基因治疗开始，基因治疗领域取得了众多突破。截至2021年2月，全球在clinicaltrial网站登记了658项基因治疗临床试验方案，其中美国430项，占65.3%，位列第一，其次是欧洲1