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基因编辑领域首次人体临床试验方案与伦理安全规范

版本号：V1.0

修订日期：2023年10月15日

执行摘要

本方案适用于首次使用经批准的基因编辑工具(如CRISPR/Cas9,TALEN,ZFN等)对特定目标人群进行有限范围疾病干预的临床试验。

主要目标：评估基因编辑在目标疾病中的安全性、初步有效性和药代动力学特征。

遵循的核心原则：科学严谨、严格可控、彻底透明、绝对问责、契约精神、全程受试者权益保护

必须建立独立的数据安全监控委员会(DSMB)并定期审查，中期评估中出现过高风险时有权要求暂停/终止试验。

目录

引言

术语定义

试验目的与科学依据

3.1假设检验

3.2临床获益定义