核酸药物研究技术指导原则（试行）.docx

核酸药物研究技术指导原则（试行）

1适用范围

本指导原则适用于以核酸分子为核心活性成分，通过碱基互补配对、基因表达调控、基因编辑、特异性配体结合等机制发挥药效的人用预防、治疗类核酸药物，包括但不限于信使核糖核酸（mRNA）药物、小干扰核糖核酸（siRNA）药物、反义寡核苷酸（ASO）药物、核酸适配体（Aptamer）药物、微小核糖核酸（miRNA）药物、成簇规律间隔短回文重复序列相关（CRISPR/Cas）系统核酸组分药物。本指导原则不适用于携带核酸组分的溶瘤病毒产品、已发布专项指导原则的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）等细胞治疗产品、生殖细胞基因编辑产品。

2药学研究技术要求

2.1原