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罕见病治疗2.0时代：从孤儿药开发到多适应症拓展的价值延伸.docx

罕见病治疗2.0时代：从孤儿药开发到多适应症拓展的价值延伸.docx

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    罕见病治疗2.0时代：从孤儿药开发到多适应症拓展的价值延伸

    TOC\o1-3\h\z\u18593一、行业背景与时代演进 2

    88851.1罕见病治疗从“孤儿药”到“主流疗法”的范式转变 2

    204021.22.0时代的核心定义：技术突破、适应症扩展与价值重塑 5

    1786二、孤儿药开发的底层逻辑与现状 8

    57852.1监管激励体系对早期研发的驱动作用 8

    140282.2当前孤儿药管线分布与治疗未满足需求分析 10

    23218三、多适应症拓展的战略动因 13

    195743.1突破患者基数限制以实现商业可持续性

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