帕金森病修饰治疗进展2026.pptx

帕金森病修饰治疗进展

01CONTENTS020304靶向α突触核蛋白靶向致病基因靶向线粒体免疫治疗策略

靶向α突触核蛋白

010203利用基因沉默技术减少α-syn合成小分子药物抑制翻译减少蛋白合成α-syn的基因与蛋白表达调控策略文章指出，可通过反义寡核苷酸、小干扰RNA等技术沉默SNCA基因，从而下调α-突触核蛋白的表达。该策略目前尚处于动物实验阶段，是减少α-syn合成的一种前沿研究方向。文中提到，口服药物buntanetap可通过抑制神经毒性蛋白mRNA的翻译，减少α-syn等多种蛋白的合成。II期试验显示其安全性良好，并能减缓临床评分恶化，提示其具有疾病修饰潜力。总结文章，减少α-