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化学修饰siRNA：从设计合成到生物活性的深度探索

一、引言

1.1研究背景与意义

RNA干扰（RNAinterference，RNAi）技术自发现以来，在基因功能研究和疾病治疗领域展现出了巨大的潜力，为现代生物学研究和医学发展带来了新的曙光。作为RNAi技术的关键效应分子，小干扰RNA（smallinterferingRNA，siRNA）能够特异性地识别并结合靶基因的mRNA，引发其降解，从而实现基因沉默，高效且特异性地抑制基因表达。这一特性使得siRNA在基因功能验证、疾病发病机制探究以及新型治疗药物开发等方面具有不可替代的作用，为攻克一系列疑难病症提供了新的策略和