“跨界-赋能”框架下罕见病用药保障困境治理逻辑——以Ⅰ型神经纤维瘤为例.pptx

“跨界-赋能”框架下罕见病用药保障困境治理逻辑——以Ⅰ型神经纤维瘤为例汇报人：XXX2025-X-X

目录1.引言

2.罕见病用药保障困境概述

3.跨界-赋能框架的构建

4.以Ⅰ型神经纤维瘤为例的用药保障困境分析

5.跨界-赋能框架下Ⅰ型神经纤维瘤用药保障困境的治理逻辑

6.跨界-赋能框架下Ⅰ型神经纤维瘤用药保障困境的治理实践

7.结论与展望

01引言

研究背景罕见病现状据统计，全球罕见病患者人数超过3亿，占全球总人口的4.6%。在中国，罕见病患者约有2000万，其中约80%为儿童。这些疾病往往发病机制复杂，治疗方法有限。用药保障不足由于罕见病发病率低，药品研发投入回报率低