小核酸肝外靶向系列报告（一）——CNS与肾脏靶向递送破局_新战场呼之欲出_46页_2mb.pptxVIP

;投资要点;中枢神经系统疾病：广阔市场与精准调控的核心未满足需求

小核酸在CNS疾病中的优势与递送挑战;中枢神经疾病市场空间广阔，精准调控是核心未满足需求;目前神经退行性疾病的药物主要为症状改善，而无法有效阻止疾病进展。小分子药物难以有效针对致病蛋白（如α-突触核蛋白、β-淀粉

样蛋白或tau蛋白）进行特异性调控。所以开发特异性调控致病蛋白并延缓疾病进展的新型靶向疗法成为迫切临床需求。;中枢神经系统疾病：广阔市场与精准调控的核心未满足需求

小核酸在CNS疾病中的优势与递送挑战;神经退行性疾病影响的不同脑区;目前小核酸主流穿越BBB路径分为两大方向：直接中枢神经给药，主要为鞘内注射（Intrat