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基于小分子药物的耳蜗毛细胞再生疗法在噪声性耳聋及年龄相关性耳聋中的临床转化与市场估值

摘要

本报告围绕小分子药物驱动的耳蜗毛细胞再生疗法，聚焦Notch/γ-分泌酶抑制剂与Wnt激动剂在噪声性耳聋及年龄相关性耳聋中的临床转化前景与市场价值。

核心发现表明，通过小分子药物诱导支持细胞转分化为功能性毛细胞，已在动物模型中实现听觉功能的部分恢复，但向临床转化仍面临给药方式、长期致瘤风险及疗效持久性三大瓶颈。鼓室内注射是当前主流局部给药路径，而全身给药因脱靶效应受限。γ-分泌酶抑制剂虽能高效激活Notch通路，但肠道干细胞中Notch抑制引发的杯状细胞化生及潜在腺瘤风险需长期监控；W