脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病修正治疗药物长期疗效与卫生经济学.docx

PAGE2

脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病修正治疗药物长期疗效与卫生经济学

摘要

本报告聚焦脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病修正治疗（DMT）药物的长期疗效与卫生经济学评估，研究范围覆盖全球已获批的三款核心DMT药物——诺西那生钠（Nusinersen）、利司扑兰（Risdiplam）与索伐瑞韦（Onasemnogeneabeparvovec），时间跨度自2016年首款药物获批至2030年预测期，地理覆盖以中国、美国及欧盟核心市场为主。

报告遵循“宏观环境→产业链与市场→竞争格局→需求分析→趋势预测→投资机会与风险”的递进分析框架。核心发现表明，SMADMT药物在长期运动功能改善方面呈现显