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同胞脐血联合骨髓与外周血联合骨髓移植治疗重型β地贫的疗效与免疫重建对比研究

一、引言

1.1研究背景与意义

重型β地中海贫血（简称重型β地贫）是一种严重的遗传性血红蛋白疾病，主要由β珠蛋白合成障碍引发，导致血红蛋白异常，影响红细胞的质量与数量，最终造成贫血。重型β地贫在全球多个地区广泛分布，尤其在地中海地区、中东、北非和印度等地发病率较高。在我国，南方地区如广东、广西等地也是重型β地贫的高发区域。

重型β地贫给患者带来了极大的痛苦和危害。患者会出现进行性加重的贫血症状，导致发育迟缓、精神萎靡、面色苍白、体弱无力等，还可能形成特殊面容。此外，还会并发黄疸、肝脾大、胆石症、溶血危象、水肿、腹水、骨骼生长发育停滞等，严重时可并发含铁血黄素沉着症，造成脏器损害，如心力衰竭、肝纤维化、肝功衰竭等，甚至导致患者死亡。若不进行有效治疗，重型β地贫患者大多会在5岁前死亡。除了对患者身体造成严重影响外，治疗重型β地贫需要承担高昂的费用，给家庭和社会带来沉重的经济负担。传统治疗方法如输血和脾切除存在诸多局限性，长期输血会导致铁过量和感染风险增加，脾切除则会使感染和血栓风险上升。

目前，造血干细胞移植是治疗重型β地贫的有效方法，其中同胞脐血联合骨髓与外周血联合骨髓移植是两种重要的联合移植方式。然而，这两种联合移植方式在疗效和免疫重建方面的差异尚不完全明确。明确