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医药行业研发部研究员临床前研究手册（执行版）

第一章总则

1.1研究范围

临床前研究是医药研发流程中不可或缺的关键环节，其范围界定直接影响后续临床试验的设计与效率。通常，该阶段的研究涵盖从化合物筛选到候选药物确定的多个维度，包括药效学（Pharmacodynamics,PD）、药代动力学（Pharmacokinetics,PK）、毒理学（Toxicology）及药物相互作用（Drug-DrugInteraction,DDI）等核心内容。具体而言，药效学研究需验证目标化合物在体内外模型中的活性与选择性，例如通过体外细胞实验测定IC50值，或利用动物模型评估特定生物标志物的变化。毒理学研究则需系统评估药物的急性毒性（如LD50值）、长期毒性（如连续给药28天后的组织学改变）及遗传毒性（如Ames试验结果）。根据行业经验，一个典型的临床前研究项目至少包含单次给药毒性研究、重复给药毒性研究以及遗传毒性研究，这些构成了药物进入临床阶段前必须满足的最低标准。值得注意的是，对于创新药物，还需补充更复杂的毒理评价，如致癌性研究（通常在大鼠或小鼠身上进行2年喂养研究）。

1.2研究目的

临床前研究的核心目的在于科学评估候选药物的成药性（Drug-likeness），为临床试验的安全性及有效性提供可靠依据。通过系统性的实验设计，研究人员能够预测药物在人体中的表现，从而降低临床试验失