新型凝胶多糖纳米粒子的构筑及其在siRNA体外递送中的效能探究.docxVIP

新型凝胶多糖纳米粒子的构筑及其在siRNA体外递送中的效能探究

一、引言

1.1研究背景与意义

随着现代医学和生物技术的飞速发展，基因治疗作为一种极具潜力的治疗手段，为许多难治性疾病的治疗带来了新的希望。自1972年“genetherapy”概念正式提出以来，基因治疗领域已历经近50年的发展，期间虽有起伏，但近年来随着基因治疗药物的不断涌现，该领域正逐步走向成熟。据统计，全球基因治疗市场规模从2015年的8亿美元增长至2019年的19亿美元，年均复合增长率达到23%，预计未来还将持续增长。基因治疗的进步为许多疾病的治疗提供了新的思路，也让无数患者看到了希望。尽管一些基因治疗应用已初见成效，但基因编辑技术的兴起让基因治疗再一次步入了全新的起点，发展和寻求更高效的基因编辑系统，是促进基因治疗发展更加有力的助推器。

RNA干扰（RNAinterference，RNAi）技术作为基因治疗领域的关键技术之一，自发现以来便受到了广泛关注。它是一种由短链RNA分子诱导的基因沉默现象，通过双链RNA（dsRNA）触发沉默复合体（RNAi诱导沉默复合体，RISC）的形成，进而降解相应的mRNA或阻断其翻译过程，实现对特定基因表达的精准调控。这一技术在生物界中广泛存在，对于调控基因表达、参与病毒感染的防护、控制活跃基因等具有重要意义，为基因功能研究、基