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医疗机构临床试验药物同情用药中国管理共识总结2026

一、共识背景

本文是国内首部专门规范院内临床试验药物同情用药的管理共识。

目前国内创新药审评提速，2023、2024年获批创新药分别达40、48个，但晚期肿瘤、罕见病、重症患者仍存在治疗窗口期不足、无法等待新药上市的临床缺口。2021年北京协和完成国内首例罕见病同情用药，但国内医疗机构普遍存在流程模糊、风险管控缺失、各方权责不清的实操难题，本共识正是用来统一院内执行标准，服务危重无药可治患者。

全球范围内美、欧盟、日本、加拿大均已建立成熟同情用药体系，美国年均接收约2000份申请，单人申请获批率超98%；现有循证数据提示同情用药安全风险突出，纳入2079例患者的汇总研究显示6.5%受试者出现致死级不良事件，近1%死亡与试验药物直接相关，规范管理必要性极强。

二、共识编制说明

整套制定流程严格遵循WHO与中华医学会共识规范，搭配GRADE循证方法学支撑，全程管控利益冲突：

2024年5月启动项目，分指导委员会、专家组、证据工作组，所有成员填报利益冲突表；

通过临床访谈、文献梳理锁定8个临床实操关键问题，检索中英文数据库截至2026年1月全部相关文献，剔除会议摘要、器械类研究、单药疗效研究；

双人独立提取证据，两轮德尔菲问卷收集专家意见，投票设置五级判定标准，“同意+非常同意”占比超70%即达成统一意见；

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