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基于图神经网络的药物重定位策略在罕见病适应症拓展中的低成本市场机会挖掘

摘要

本报告系统调研了以图神经网络（GNN）为代表的人工智能技术，如何通过“老药新用”的药物重定位策略，在罕见病适应症拓展中挖掘低成本市场机会。调研范围聚焦于全球及中国渐冻症（ALS）等无药可治的罕见病市场，时间跨度覆盖2020年至2030年，综合运用文献计量、专利分析、管线调研与专家访谈等方法。

报告核心发现：全球罕见病药物市场预计在2030年将达到约3,800亿美元，但超过90%的罕见病仍无获批疗法，构成了巨大的未满足临床需求。传统的高投入、长周期、高风险新药研发模式在此领域面临严重的经济学挑战。

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