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2026年遗传疾病与基因治疗技术理解测试题

一、单选题（每题2分，共20题）

1.以下哪种遗传病属于常染色体隐性遗传病？

A.唐氏综合征

B.苯丙酮尿症

C.色盲

D.亨廷顿病

2.CRISPR-Cas9基因编辑技术中，Cas9蛋白的主要功能是？

A.转录基因

B.修复DNA

C.切割DNA

D.转录调控

3.以下哪种基因治疗策略属于体外基因治疗？

A.AAV病毒载体直接注射

B.病毒载体经静脉注射

C.造血干细胞基因编辑后回输

D.病毒载体经肌肉注射

4.治疗囊性纤维化的基因治疗目前面临的主要挑战是？

A.基因片段过长

B.免疫原性过高

C.载体递送效率低

D.成本过高

5.以下哪种基因治疗技术属于RNA干扰（RNAi）疗法？

A.Adenovirus-mediatedgenedelivery

B.Lentivirus-mediatedgenedelivery

C.SmallinterferingRNA(siRNA)

D.mRNA疫苗

6.亨廷顿病的主要致病基因是？

A.HTT

B.CFTR

C.SOD1

D.TSC

7.基因治疗中，AAV病毒载体的优势是？

A.可长期表达

B.免疫原性低

C.递送效率高

D.适用于多种疾病

8.以下哪种技术属于基