全文可编辑培训课件-小核酸行业市场前景及投资研究报告：海外药企小核酸创新.pptxVIP

小核酸行业专题①：海外药企小核酸创新布局篇2026年5月7日

核心结论?小核酸药物是继小分子药物、抗体药物之后的第三类革命性药物，近年来递送系统的突破极大提升了行业发展。siRNA通过在mRNA水平（转录后阶段）而非蛋白质水平（翻译后阶段）发挥作用，能够抑制无法通过现有抑制剂靶向或难以开发抑制剂的靶点，也被称为“不可成药靶点”。这一特性使其不再局限于少数可成药蛋白，极大拓展了潜在治疗范围。目前小核酸正处于蓬勃发展阶段，BD交易活跃，全球MNC药企持续加码布局，国产企业迎来出海机遇。?诺华：近年重点布局核酸药物方向，频繁收购优质资产。Leqvio由诺华与Alnylam通过许可与合作协议共同开发，诺华拥有全球范围内的开发、生产和商业化权利。Leqvio是诺华心血管-肾脏-代谢（CRM）治疗领域核心资产之一，在美国先进降脂药市场中凭借长效给药优势（每6个月注射一次）逐步提升市场份额，尤其在他汀类药物不耐受或控制不佳的患者群体中渗透率较高；英格司兰当前临床研究逐步布局早期预防、适用人群拓展、疾病长期管理。Leqvio的成功商业化验证了该平台在慢性病治疗中的潜力，为后续xRNA类药物研发与上市提供了经验。?Alnylam：目标2030年解决所有主要组织的RNAi递送挑战。公司拥有三大递送系统平台：脂质纳米颗粒（LNPs）、GalNAc偶联、2’-O-十六烷基（C16）偶联平台，展望20