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造血干细胞移植临床指南（2025版）

前言与基本原则

造血干细胞移植（HSCT）经过半个多世纪的发展，已成为治疗恶性血液病、某些实体瘤及遗传性免疫缺陷疾病等的重要手段。随着移植技术的成熟、新型免疫制剂的应用及支持治疗水平的提升，移植适应证不断扩大，患者生存率显著提高。本指南基于循证医学证据及最新临床研究成果，旨在为2025年度及以后的临床实践提供规范化指导，以进一步优化移植疗效，降低移植相关死亡率。

本指南适用于各类开展造血干细胞移植技术的医疗机构及临床医师。核心原则强调：移植决策必须基于多学科团队（MDT）的综合评估；在追求根治疾病的同时，必须高度重视患者的生活质量；全流程管理应贯穿从供者选择、预处理实施到移植后长期随访的各个环节。

一、适应证与禁忌证

1.恶性血液系统疾病

急性髓系白血病（AML）：对于中高危、高危组AML，异基因造血干细胞移植是首选治疗手段。对于标危组患者，若存在MRD（微小残留病）持续阳性或伴有不良预后基因突变（如FLT3-ITD等），亦推荐进行移植。完全缓解（CR）期移植效果最佳，复发难治患者需通过salvagetherapy（挽救治疗）达到再缓解后桥接移植。

急性淋巴细胞白血病（ALL）：成人Ph阴性ALL在首次完全缓解（CR1）期即推荐进行异基因移植，特别是伴有高白细胞计数、高危细胞遗传学异常（如IKZF1缺失）或早期MRD转阴失败的患者。