2026 韩国专家建议：血小板生成素受体激动剂在重度再生障碍性贫血中的应用深入解读.pptxVIP

2026韩国专家建议：血小板生成素受体激动剂在重度再生障碍性贫血中的应用深入解读

目录

CONTENTS

02.

04.

05.

01.

03.

06.

疾病背景与概述

临床应用实践

TPO-RA基础介绍

疗效与证据分析

韩国专家核心建议

结论与未来展望

01

疾病背景与概述

重度再生障碍性贫血定义与病理机制

多因素触发

可能与药物（如氯霉素）、化学毒物（如苯）、病毒感染（如肝炎病毒）或遗传易感性相关，最终导致骨髓增生低下。

免疫介导损伤

异常活化的T淋巴细胞攻击自身造血干细胞，分泌干扰素-γ、肿瘤坏死因子-α等负调控因子，抑制造血微环境并诱导细胞凋亡。

骨髓造血衰竭

重型再生障碍性贫血的核心病理是骨髓造血功能衰竭，导致造血干细胞和祖细胞数量显著减少，表现为全血细胞减少（红细胞、白细胞、血小板均减少）。

发病率与年龄分布

典型症状

亚洲地区发病率较高，呈双峰年龄分布（青少年和老年人群），部分病例与遗传性骨髓衰竭综合征相关。

严重贫血（乏力、苍白）、中性粒细胞减少（反复感染、高热）、血小板减少（皮肤瘀斑、内脏出血），病情进展迅速且凶险。

流行病学数据与临床特征

诊断标准

需通过血常规（中性粒细胞0.5×10⁹/L、血小板20×10⁹/L、网织红细胞20×10⁹/L）及骨髓活检（增生程度25%）确诊。

预后差异

未经治疗者死亡率高，免疫抑制治疗或造血干细胞移植可显著改善生存率，但部