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慢性骨髓纤维化的Fedratinib治疗

1.背景

1.1慢性骨髓纤维化的临床困境

几年前我在血液病科实习时，曾见过一位让我至今难忘的患者——一位50多岁的女性，确诊慢性骨髓纤维化时，她的脾脏肿大到能摸到盆腔，肚子鼓得像怀了足月的胎儿，稍微走几步就喘得直不起腰，连给上高中的孩子做饭都成了奢望。后来我才知道，这不是个例：慢性骨髓纤维化（简称“慢纤”）是一种罕见但凶险的骨髓增殖性疾病，原本负责造血的骨髓渐渐被纤维组织替代，不仅会让患者出现严重的脾肿大、腹胀、贫血，还会伴随反复感染、出血，甚至转化为急性白血病的风险。我见过太多慢纤患者，他们白天要靠止疼药扛过脾区的隐痛，晚上只能半坐着睡觉，就为了