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2026年基因编辑在遗传病治疗中的应用测试卷

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题只有一个最佳答案，请将正确选项字母填入括号内。每题2分，共30分）

1.基因编辑技术直接修饰的是生物体的（）。

A.蛋白质表达水平

B.基因组DNA序列

C.转录本RNA结构

D.核酸外显子剪接

2.CRISPR-Cas9系统识别靶向DNA序列的主要依靠的是（）。

A.Cas9蛋白的核酸酶活性

B.向导RNA（gRNA）的序列

C.间隔序列（spacer）的长度

D.核酸内含子位置

3.导致基因编辑脱靶效应的主要原因是（）。

A.向导RNA与目标DNA的完全错配

B.Cas9蛋白在染色体上的随机移动

C.修复DNA断链时引入的随机突变

D.gRNA序列与基因组上非目标位点的同源性

4.以下哪种基因编辑技术通常需要同源DNA模板作为修复参考？（）

A.非同源末端连接（NHEJ）

B.错配修复系统（MMEJ）

C.同源定向修复（HDR）

D.单链寡核苷酸介导的修复（SMR）

5.用于治疗血液系统遗传病（如镰状细胞贫血）的基因编辑疗法，其靶细胞通常是（）。