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2026细胞基因治疗策略考察试题及答案

考试时长：120分钟满分：100分

试卷名称：2026细胞基因治疗策略考察试题

考核对象：生物医学专业学生、行业从业者

题型分值分布：

-判断题（20分）

-单选题（20分）

-多选题（20分）

-案例分析（18分）

-论述题（22分）

总分：100分

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一、判断题（每题2分，共20分）

请判断下列说法的正误。

1.基因编辑技术CRISPR-Cas9能够特异性靶向并修复单碱基突变的基因序列。

2.T细胞受体（TCR）基因重排是免疫细胞获得多样性机制的核心，但无法通过基因治疗手段增强。

3.病毒载体（如腺相关病毒AAV）是目前最常用的基因递送工具，因其无致病性且组织相容性好。

4.基因治疗中的“脱靶效应”是指基因编辑工具在非目标位点进行意外修饰，可通过优化gRNA序列降低。

5.体外基因治疗（exvivo）通常适用于血液系统疾病，而体内基因治疗（invivo）更适用于中枢神经系统疾病。

6.基因治疗产品的临床转化必须经过I、II、III期临床试验验证安全性及有效性。

7.mRNA疫苗的原理与基因治疗类似，但仅通过翻译过程短暂表达蛋白质，不涉及基因组改变。

8.基因治疗中的“嵌合体细胞”是指