全身型重症肌无力治疗药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）.pdfVIP

国家药品监督管理局药品审评中心

2026年8月

目录

一、概述1

（一）疾病特点1

（二）目的和适用范围1

二、早期临床试验2

三、确证性临床试验3

（一）试验目的3

（二）总体设计3

（三）研究人群4

（四）对照的选择6

（五）研究周期6

（六）疗效评价7

（七）安全性考量9

四、儿童全身型重症肌无力临床试验9

五、参考文献11

1一、概述

2（一）疾病特点

3重症肌无力（myastheniagravis，MG）是一种获得性神经

4-肌肉接头传递障碍的自身免疫性疾病，根据受累肌群不同，

5可分为眼肌型（ocularMG，oMG）和全身型（generalizedMG，

6gMG）。全身型重症肌无力可累及全身肌群，典型临床特征为

7波动性肌无力和易疲劳，可严重影响患者的日常生活活动能

8力和