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2026年基因编辑技术在基因治疗领域的应用习题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题

1.下列哪种基因编辑技术主要利用RNA引导Cas蛋白识别并结合目标DNA序列？

A.ZFN（锌指核酸酶）

B.TALEN（类转录因子核酸酶）

C.CRISPR-Cas9

D.Meganuclease

2.在基因治疗中，AAV（腺相关病毒）载体是一种常用的递送工具，其主要优势不包括：

A.感染效率高

B.基因容量相对较大

C.安全性相对较好，无整合风险

D.易于在体内进行长程递送

3.对于治疗单基因遗传病，基因编辑技术的主要策略之一是精确替换致病基因。以下哪种编辑策略最符合这一描述？

A.基因敲除

B.碱基编辑

C.引导编辑（PrimeEditing）

D.表观遗传调控

4.以下哪种疾病是利用CRISPR-Cas9技术进行基因治疗研究较早且取得显著进展的领域之一？

A.II型糖尿病

B.阿尔茨海默病

C.镰状细胞病

D.肝硬化

5.基因编辑技术中，“脱靶效应”指的是：

A.编辑器无法识别目标基因

B.编辑器在基因组中除目标位点外的其他非预期位点进