2025-2026年基因编辑在基因治疗中的应用模拟试卷.docxVIP

2025-2026年基因编辑在基因治疗中的应用模拟试卷

一、单项选择题（本大题共10小题，每小题2分，共20分）

1.基因编辑技术中，CRISPR-Cas9系统的核心组件Cas9蛋白的功能是什么？

A.作为引导RNA识别目标DNA序列

B.通过核酸酶活性切割目标DNA链

C.负责修复切割后的DNA双链断裂

D.调控基因表达而不直接参与DNA修饰

解析：CRISPR-Cas9系统由Cas9核酸酶和向导RNA（gRNA）组成。gRNA负责识别目标DNA序列，而Cas9蛋白执行DNA切割功能。选项A描述的是gRNA的作用；选项C是DNA修复机制的功能；选项D描述的是表观遗传调控的范畴。正确答案为B，Cas9蛋白的CRISPR-associated（Cas）核酸酶活性是基因编辑的核心机制，通过形成DNA双链断裂（DSB）实现基因修饰。

2.在基因治疗中，腺相关病毒（AAV）作为载体具有哪些显著优势？

A.可在体内持续表达外源基因

B.具有广泛的组织嗜性

C.易于大规模生产且安全性高

D.可通过常规注射途径实现全身递送

解析：AAV载体在基因治疗中因低免疫原性、无致病性及良好安全性而广泛应用。选项A描述的是慢病毒载体的特性；选项B是腺病毒载体的特点；选项D是脂质纳米粒载体的优势。AAV