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2026年基因治疗技术进展与应用习题

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题只有一个最佳答案，请将正确选项的字母填在题干后的括号内）

1.下列哪项技术进展显著提高了腺相关病毒（AAV）载体的基因递送效率和组织特异性？

A.开发广谱抗逆转录病毒基因（CRAG）蛋白

B.引入自毁性包装系统

C.利用可编辑的锌指核酸酶（ZFN）

D.采用电穿孔介导的非病毒递送

2.在CRISPR-Cas基因编辑系统中，用于识别和定位目标DNA序列的关键分子是？

A.Cas蛋白

B.gRNA（引导RNA）

C.基因编辑质粒

D.转录激活因子（TALE）

3.以下哪种基因治疗策略主要用于补充缺失或功能不足的蛋白质？

A.基因沉默

B.基因增补

C.碱基编辑

D.基因矫正

4.目前全球首个获批用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的基因疗法是？

A.Luxturna（voretigeneneparvovec）

B.Zolgensma（onasemagluec）

C.GlycineN-Methyltransferase(GNMT)抑制剂

D.aducanumab

5.用于将