体内CAR-T疗法产业化 CDMO合作策略与生产影响深度分析 2026.docxVIP

白皮书

体内CAR-T疗法产业化

CDMO合作策略与生产影响深度分析

执行摘要

体内CAR-T疗法已成为大型生物制药企业的战略核心赛道。2025年至2026年初，该领域接连发生多笔高额并购与技术平台合作交易，参与企业包括艾伯维、阿斯利康、百时美施贵宝、强生、凯特制药，以及礼来主导的合作项目[2,9,11,16,19,33]。

该领域已脱离早期概念验证阶段，当前研发重心聚焦于攻克递送系统难题。相关基础生物学机制研究已较为成

熟，CD19、BCMA等靶点已在体外CAR-T疗法中完成临床验证。因此，行业差异化竞争的核心逐步转向药物递送效率，涵盖载体设计、靶向策略、载荷构建，以及整套递送系统的规模化生产能力[1,3–5,7,10,15,17,23,26,29]。

目前病毒与非病毒两条技术路线均已有在研临床管线推进。慢病毒载体体系临床成熟度领先，可实现目的基因长效稳定表达，但人体长期表达持久性数据仍较为匮乏；mRNA-脂质纳米粒（mRNA-LNP）平台已迈入临床阶段，证实瞬时体内细胞基因编辑具备临床可行性，不过人体重复给药及长期治疗方案尚未形成标准化体系

[3–5,7,10,14,23,26,29]。

体内CAR-T与体外CAR-T的生产逻辑存在本质差异：工艺复杂重心从个体化细胞制备，转移至载体、核酸、制剂、配