罕见病模式生物研究.pptxVIP

罕见病模式生物研究从基因到表型，为无药可医者搭建研究桥梁日期2026年9月

内容导览01研究困境罕见病规模与模式生物必要性02物种图谱常用模式生物特点与选择逻辑03应用实证各物种在罕见病研究中的典型案例04前沿展望里程碑突破与未来方向

研究困境罕见病不罕见，缺的是研究工具全球七千余种罕见病，九成以上无药可治全球七千余种罕见病，九成以上无药可治01

七千种罕见病九成无药全球已知罕见病超7000种，约80%由遗传因素导致7000种+全球已知罕见病总数80%由遗传因素导致3亿全球患者总数90%+无有效治疗药物全球患者分布罕见病患者在全球与中国的分布规模3亿全球患者总数2000万中国患者治疗困