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2026年基因编辑在基因治疗中的应用冲刺练习

考试时间：______分钟总分：______分姓名：______

一、选择题（每题2分，共20分。下列每小题给出的四个选项中，只有一项是符合题目要求的。）

1.下列关于CRISPR-Cas9系统基本组成的叙述，错误的是：

A.Cas9核酸酶是执行基因切割的核心酶。

B.gRNA（引导RNA）负责识别并结合特定的靶点DNA序列。

C.PAM（原型间隔子关联序列）是与靶点DNA结合的位点。

D.Cas9蛋白可以直接识别并结合gRNA。

2.在基因治疗中，使用基因编辑技术进行“基因敲除”的主要目的是：

A.引入新的功能基因以补偿缺失的功能。

B.在基因组中插入一个特定的基因序列。

C.使有缺陷的基因停止表达或失去功能。

D.修复已知的致病突变。

3.以下哪种递送载体常被用于在体内实现全身性或特定组织的基因递送，但其效率可能受到免疫系统的影响？

A.病毒载体（如腺病毒、慢病毒）

B.非病毒载体（如质粒DNA、脂质体、纳米粒子）

C.干细胞载体

D.外泌体

4.基因编辑技术中，脱靶效应指的是：

A.基因编辑系统在非预期靶点也进行了切割。

B.编辑后的基因在体内发生了意外的重新排