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2026ACC科学声明：心血管疾病的基因编辑治疗培训课件

目录CONTENTS02.04.05.01.03.06.引言与背景ACC声明关键解读基因编辑技术基础培训实践模块心血管疾病治疗应用总结与资源

01引言与背景

ACC科学声明核心要点技术应用边界明确基因编辑疗法优先适用于单基因遗传、致病蛋白主要由肝脏合成的心血管疾病，如家族性高胆固醇血症（FH）和转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），暂不推荐用于多基因疾病或心肌原发病变。主流编辑技术CRISPR-Cas9因其高编辑效率成为当前临床首选；碱基编辑技术因无需DNA双链断裂而安全性更优；先导编辑则适用于更广泛的突变类型，代表下一代