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心肌肌球蛋白抑制剂药物治疗专家共识培训课件

目录

CONTENTS

02.

04.

05.

01.

03.

06.

共识背景与概述

规范用药方案

药理机制与药物特性

疗效监测与安全性管理

适应症与患者选择

临床实践与患者管理

01

共识背景与概述

心肌肌球蛋白抑制剂定义与分类

心肌肌球蛋白抑制剂是一类直接作用于心肌肌球蛋白头部的药物，通过抑制肌球蛋白与肌动蛋白的结合，减少横桥形成，从而降低心肌过度收缩力，改善梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的血流动力学异常。

靶向肌球蛋白机制

目前全球获批的抑制剂包括玛伐凯泰（Mavacamten）和阿夫凯泰（Aficamten），均属于小分子变构调节剂，选择性结合β-肌球蛋白重链（MYH7）的ATP酶活性区域。

药物分类

可显著降低左心室流出道压差（LVOTG），改善患者运动耐量和心功能分级（NYHA），且长期扩展研究显示安全性良好。

临床优势

除已上市药物外，多款新型抑制剂处于临床试验阶段，未来可能覆盖非梗阻性HCM及儿童患者等更广泛人群。

研发进展

区别于传统药物（如β受体阻滞剂），此类药物直接干预肌小节功能异常，针对HCM的核心病理机制——肌小节基因突变导致的过度收缩和能量代谢紊乱。

病理特异性

传统oHCM治疗（药物或手术）存在局限性，如β受体阻滞剂疗效不足、室间隔减容术创伤大，亟需基于新机制药物的规范化指导。

临床需求驱动

由心血管病学