基于阳离子交换层析的重组腺相关病毒高效纯化策略.pptx

content目录01研究背景与基因治疗载体需求02无辅助病毒包装系统构建03双轮阳离子交换层析纯化工艺04多维度产物质量表征体系05技术优势与应用价值分析06总结与未来发展方向

研究背景与基因治疗载体需求01

重组腺相关病毒在基因治疗中的核心地位及其临床转化潜力核心载体重组腺相关病毒（rAAV）因低免疫原性、长期表达和高组织特异性，成为基因治疗首选递送载体。其在遗传病、神经退行性疾病等领域展现出巨大临床潜力。临床突破全球已有多款rAAV基因治疗产品获批，如用于脊髓性肌萎缩症和血友病B的疗法，标志着该技术进入实质性临床应用阶段，前景广阔。转化需求随着临床转化加速，对高纯度、高滴度、低空壳率rA