儿科免疫治疗进展.pptxVIP

儿科前沿儿科免疫治疗进展CAR-T·检查点抑制剂·实体瘤免疫·双特异性抗体日期2026年09月

报告导览01血液肿瘤突破儿童CAR-T从空白到商业化落地02实体瘤攻坚神经母细胞瘤与脑肿瘤的免疫探索03检查点与双抗精准分层策略与下一代免疫引擎04未来展望技术演进方向与临床转化路径

CHAPTER血液肿瘤突破从无药可用到精准靶向儿童复发难治B-ALL迎来CAR-T时代01

儿童ALL的复发难治困境急性淋巴细胞白血病是儿童最常见的血液恶性肿瘤，复发难治人群预后极差。70%ALL占儿童白血病比例，居首位80%-90%联合化疗与精准分层整体生存率20%-25%患儿出现复发或原发难治31%原发难治再挽救有效率复发难治的临床困境4项原发难治再挽救有效率仅31%，中位总生存期不足1年长期多药化疗带来严重感染、骨髓抑制与器官毒性，影响生存质量

首款儿童CAR-T获批2025年11月7日，普基奥仑赛注射液经国家药品监督管理局优先审评审批附条件批准上市人源化设计采用人源化CD19单链可变区片段设计，针对中国人群MHC反应性优化免疫原性优化降低免疫原性与抗药抗体产生概率，规避人抗鼠抗体反应引发的副作用零的突破实现中国儿童及青少年复发难治B-ALLCAR-T领域零的突破

普基奥仑赛II期疗效数据关键II期临床试验纳入64例3~21岁患儿，最佳客观缓解率达90.63%II期疗效响应率ORR